Regulatorisk ansökan i USA
FDA-ansökan om villkorat marknadsgodkännande för melflufen i kombination med dexametason vid trippelklassrefraktärt multipelt myelom är ett stort steg mot att etablera melflufen som ett möjligt behandlingsalternativ för svårbehandladepatienter som ofta saknar andra möjligheter. Ett villkorat godkännande i USA måste bekräftas med kliniska data från en randomiserad studie.
Den pågående OCEAN-studien ska fungera som en bekräftande studie.
EU-strategi
Vi har informerat den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, om vår avsikt att ansöka om ett villkorat marknadsgodkännande för melflufen i EU.
Särläkemedelsstatus
Melflufen har beviljats särläkemedelsstatus både i USA och Europa, som kan ge fördelar så som marknadsexklusivitet i sju respektive tio år. Särläkemedelsstatus beviljas för behandlingar av sällsynta sjukdomar där det är osannolikt att utvecklingskostnaden kan uppvägas av försäljningen.