HC: Skip to main content

Regulatorisk strategi

Den regulatoriska strategin anger en tydlig inriktning när det gäller möjliga ansökningar om marknadsgodkännande, breddning av indikationen eller möjligheter att gå in på nya marknader.

Regulatoriska processen i USA

Det villkorade godkännandet av Pepaxto (INN melfalan flufenamid) i kombination med dexametason i patienter med trippelklassrefraktärt multipelt myelom, i Februari 2021, är ett betydelsefull steg i att etablera melfalan flufenamid som en möjlig behandling för svårt sjuka patienter där behandlingsalternativen uttömts. Det villkorade godkännandet i USA måste verifieras med kliniska data från en randomiserad studie.

OCEAN-studien är upplagd för att kunna vara en bekräftande studie. Efter presentationen av överlevnadsdata från OCEAN-studien, har FDA utvärderat en säkerhetsvarning för Pepaxto i avvaktan på ytterligare analyser av data. För mer information klicka här.

EU-strategi

Vi har lämnat in en ansökan till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA om villkorat godkännande för melflufen (INN melphalan flufenamid) i EU. Ansökan baseras på den registreringsgrundande fas 2-studien HORIZON i relapserande refraktärt multipelt myelom. Förutsatt att EMA gör en positiv validering, kommer melflufen att granskas enligt den standardiserade tidplanen.

Särläkemedelsstatus

Melflufen har beviljats särläkemedelsstatus både i USA och Europa, som kan ge fördelar så som marknadsexklusivitet i sju respektive tio år. Särläkemedelsstatus beviljas för behandlingar av sällsynta sjukdomar där det är osannolikt att utvecklingskostnaden kan uppvägas av försäljningen.