Regulatoriska processen i USA
Det villkorade godkännandet av Pepaxto (INN melfalan flufenamid) i kombination med dexametason i patienter med trippelklassrefraktärt multipelt myelom, i Februari 2021, är ett betydelsefull steg i att etablera melfalan flufenamid som en möjlig behandling för svårt sjuka patienter där behandlingsalternativen uttömts. Det villkorade godkännandet i USA måste verifieras med kliniska data från en randomiserad studie.
OCEAN-studien är upplagd för att kunna vara en bekräftande studie. Efter presentationen av överlevnadsdata från OCEAN-studien, har FDA utvärderat en säkerhetsvarning för Pepaxto i avvaktan på ytterligare analyser av data. För mer information klicka här.
EU-strategi
Vi har lämnat in en ansökan till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA om villkorat godkännande för melflufen (INN melphalan flufenamid) i EU. Ansökan baseras på den registreringsgrundande fas 2-studien HORIZON i relapserande refraktärt multipelt myelom. Förutsatt att EMA gör en positiv validering, kommer melflufen att granskas enligt den standardiserade tidplanen.
Särläkemedelsstatus
Melflufen har beviljats särläkemedelsstatus både i USA och Europa, som kan ge fördelar så som marknadsexklusivitet i sju respektive tio år. Särläkemedelsstatus beviljas för behandlingar av sällsynta sjukdomar där det är osannolikt att utvecklingskostnaden kan uppvägas av försäljningen.