Klinisk utveckling

Den kliniska utvecklingen av riktade terapier för svårbehandlade hematologiska och maligna sjukdomar baseras på vår plattform för peptidlänkade läkemedel.

Vår inriktning

Vi fokuserar på den sena utvecklingsfasen av vår ledande produktkandidat melflufen i multipelt myelom, vi rekryterar patienter till vår studie i AL-amyloidos, ASCENT, som är den första studien utanför myelomområdet, och vi förbereder kliniska studier för OPD5, den andra läkemedelskandidaten som utvecklats från vår PDC-plattform.

FDA-godkännande och EMA ansökan

Melfalan flufenamid också benämnt melflufen, är först i en ny klass av peptidlänkade läkemedel som riktas mot aminopeptidaser och snabbt frisätter alkylerande cellgifter inne i tumörceller. Våra kliniska studier genererar mängder av data om melflufens effekt och säkerhetsprofil i olika patientgrupper med multipelt myelom. Den 26 februari 2021 godkände den amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, PEPAXTO® (melfalan flufenamid, även kallad melflufen), baserat på den registreringsgrundande fas 2-studien HORIZON. Den 16 april lämnade vi in en ansökan om villkorat marknadsgodkännande till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA för melflufen (INN melphalan flufenamid) i EU.

Robust kliniskt program

Melflufen utvärderas just nu i ett omfattande kliniskt prövningsprogram. Den kliniska strategin har utvecklats över tid. Den baserades ursprungligen på resultaten från vår första kliniska studie, O-12-M1, en fas 1/2-studie i multipelt myelom som genomfördes under perioden 2013–2017. Vid det europeiska hematologmötet EHA i juni 2020 presenterade vi slutresultaten från vår registreringsgrundande fas 2-studie HORIZON i patienter med trippelklassrefraktärt multipelt myelom, inklusive en stor grupp av av patienter med extramedullär sjukdom.

I september 2020 slutförde vi rekryteringen till fas 3-studien OCEAN som omfattar 495 patienter. Det primära målet är progressionsfri överlevnad, PFS. Data kommer att utvärderas när 339 patienter återinsjuknat i sin sjukdom och de första resultaten väntas under första halvåret 2021. Andra pågående studier är fas 2-studierna ANCHOR, BRIDGE, PORT och ASCENT. I december 2020 rekryterades den första patienten i den jämförande fas 3-studien LIGHTHOUSE.

Klinisk utvecklingsstrategi

Vår kliniska utvecklingsstrategi är att etablera melflufen som en hörnsten i behandlingen av multipelt myelom efter första behandlingslinjen. För att bredda indikationen utanför multipelt myelom har vi nyligen initierat en studie i AL-Amyloidos, ASCENT. Målet är att fullt ut undersöka vilken nytta melflufen kan ge patienter med svårbehandlade hematologiska sjukdomar.

Nästa läkemedelskandidat i klinisk utveckling

Vi har nyligen fått ett godkännande från FDA att inleda kliniska studier med OPD5, som är den andra läkemedelskandidaten som utvecklats från vår PDC-plattform.