ASCENT

Fas 1/2-studien ASCENT är den första studien med melflufen utanför multipelt myelom.

ASCENT studien

Studien är en öppen studie som utvärderar melflufen och dexametason i patienter med AL-amyloidos. Patienterna har genomgått minst en tidigare behandlingslinje. Melflufen administreras var 28:e dag i kombination med dexametason. Den första patienten rekryterades i augusti 2020 och cirka 40 patienter kommer att ingå i studien, varav upp till 18 kommer att delta i fas 1-studien.

Det primära målet med fas 1-studien är säkerhet och tolerans. Studien ska också användas för att definiera den optimala dosen inför fas 2-studien.

De primära målen i fas 2-studien är att mäta tumörsvarsfrekvens, ORR, baserat på andelen patienter som uppnår ett delvis bättre eller bättre svar efter fyra behandlingscykler. Patienterna fortsätter behandlingen tills cykel 8 är slutförd, om inte de uppnår ett fullständigt tumörsvar efter cykel 4, når en platå med delvis bättre eller mycket bättre svar efter cykel 4, inte svarar på behandling efter cykel 2 eller upplever en oacceptabel toxicitet.