Vår pipeline och våra kliniska studier
Syftet med vårt kliniska studieprogram är att stödja den pågående registreringsansökan för melflufen i EU och lägga grunden för nästa generation av läkemedelskandidater från PDC plattformen.
Oncopeptides har beslutat att minska aktivitetsnivån i det kliniska programmet för melflufen (INN melfalan flufenamid), för att förstärka bolagets kassa och samtidigt stödja den pågående ansökningsprocessen för marknadsgodkännande i Europa.
- OCEAN-studien kommer att fortsätta med långtidsuppföljning och dokumentation enligt tidigare planer.
- Patientrekryteringen är avslutad i både PORT och BRIDGE, och studierna kan stängas ned eftersom relevanta vetenskapliga data erhållits.
- ANCHOR kommer att stängas ned utan att inkludera de sista tio planerade patienterna i bortezomib + melflufen armen, men data kommer att vara tillräckligt omfattande för att dra vetenskapliga slutsatser.
- ASCENT, COAST och LIGHTHOUSE kommer att avslutas med ofullständigt antal patienter, så det kommer inte att vara möjligt att dra några relevanta vetenskapliga slutsatser från dessa data.
Prövare och patienter ska vara medvetna om att rekryteringen till Oncopeptides kliniska studier tillfälligt har stoppats, vilket innebär att vi för närvarande inte rekryterar nya patienter. Om patienter redan deltar i studier och får melfalan flufenamid kan de fortsätta behandlingen förutsatt att de informeras om riskerna och undertecknar ett reviderat skriftligt informerat samtycke.
Vårdpersonal och patienter bör även notera att den 28 juli 2021 gick den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA ut med en varning angående en ökad risk för död kopplad till Pepaxto® (melphalan flufenamide) i OCEAN-studien. För mer information om säkerhetsvarningen, besök FDA´s webbplats här.
Patientsäkerhet är av största vikt för Oncopeptides. Vi samarbetar med FDA under den pågående utvärderingen av data från OCEAN-studien. Vi kommer att tillhandahålla uppdaterad information så snart den blir tillgänglig.
Klinisk utveckling
Den kliniska utvecklingen av riktade terapier för svårbehandlade hematologiska och maligna sjukdomar baseras på vår plattform för peptidlänkade läkemedel. Vi fokuserar på den sena utvecklingsfasen av vår ledande produktkandidat melflufen i multipelt myelom.
Regulatorisk strategi
FDA gör för närvarande en prioriterad granskning av Oncopeptides-inlämning av en ny läkemedelsansökan för påskyndat godkännande av melflufen i kombination med dexametason i trippelklass eldfast multipelt myelom.
O-12-M1
O-12-M1 var en internationell, öppen fas 1/2-studie som genomfördes vid flera center för att etablera dosen av melflufen i kombination med dexametason och undersöka hur patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom, som var refraktära mot den sista behandlingslinjen, svarade på behandlingen.
HORIZON
HORIZON-studien är en registreringsgrundande, enarmad fas 2-studie som genomförs vid flera center och som utvärderar säkerheten och effekten hos melflufen i kombination med dexametason i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom.
OCEAN
Fas 3-studien OCEAN är en global, randomiserad, öppen direkt jämförande studie som utvärderar effekten och säkerheten hos melflufen plus dexametason, med pomalidomid och dexametason i patienter med relapserande och refraktärt multipelt myelom.
ANCHOR
ANCHOR är en öppen fas 1/2-studie som utvärderar säkerheten och effekten hos melflufen och dexametason i kombination med antingen daratumumab eller bortezomib i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom.
BRIDGE
Fas 2-studien BRIDGE är en öppen, enarmad studie utformad för att utvärdera farmakokinetik, säkerhet och effekt hos melflufen i kombination med dexametason i patienter med multipelt myelom med nedsatt njurfunktion.
ASCENT
Fas 1/2-studien ASCENT är den första studien med melflufen utanför multipelt myelom. Studien är en öppen studie som utvärderar melflufen och dexametason i patienter med AL-amyloidos. Patienterna har genomgått minst en tidigare behandlingslinje.
PORT
Fas 2-studien PORT är en öppen, randomiserad cross-over-studie, som jämför säkerhet, tolerabilitet och effekt av perifer administrering med central intravenös administrering av melflufen i kombination med dexametason i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom.
LIGHTHOUSE
Fas 3-studien LIGHTHOUSE är en randomiserad, öppen fas 3-studie som ska utvärdera melflufen och dexametason i kombination med daratumumab jämfört med enbart daratumumab i patienter med relapserande och refraktärt multipelt myelom.