Ordlista

AE Rapporterade medicinska händelser som kan vara en biverkan.

Alkylerare Ett cellgift med brett spektrum, som används som cytostatika.

Aminopeptidaser Enzymer som är överuttryckta i cancerceller och som hydrolyserar peptider.

Anti-CD 38 Monoklonal antikropp riktad mot CD 38.

Behandlingslinjer Efter beslut att påbörja behandlingen vid cancerdiagnos, så inleds första linjens behandling. Den följs av andra linjens behandling etc.

CBR Antalet myelompatienter som förlorat minst 25% av sin tumörvikt.

CDMO Kontraktsutvecklings- och tillverkningsorganisation.

CR Fullständigt tumörsvar, alla tecken på en tumör har försvunnit.

CRO Företag som bedriver kontraktsforskning.

Cytostatika Cellgiftsbehandling.

Dexametason Steroidläkemedel som används vid cancerbehandling.

DOR Tumörsvarstid, dvs. den period från när tumören börjat minska till dess den börjat växa igen.

Dubbelrefraktär Sjukdomen är resistent mot två läkemedel.

EMA Europeiska läkemedelsmyndigheten.

Enarmad studie Klinisk studie där alla patienter får samma behandling.

Fas 1-, 2- och fas 3-studier De olika faserna av läkemedelsutveckling. Fas 1 syftar till att identifiera lämplig dos och säkerhetsprofil. Fas 2 syftar till att utvärdera effekt- och säkerhet i patienter inför fas 3. Syftet med fas 3 är det samma men det inkluderar vanligtvis fler patienter och jämförelse med annan behandling.

Farmakokinetik Hur ett läkemedel distribueras och metaboliseras i kroppen.

FDA Amerikanska livs- och läkemedelsverket.

Hematologi Läran om blodsjukdomar.

Heterogen sjukdom Sjukdom som består av olika men liknande undergrupper av sjukdomar.

IMiDer Immunmodulerande läkemedel, används vid behandling av multipelt myelom.

IND Ny läkemedelskandidat för klinisk prövning (Investigational New Drug).

IND-submission Ansökan till FDA om att få inleda kliniska studier.

INN Det generiska namnet på substansen.

Kliniska studier Studier utförda på människor (friska frivilliga eller patienter) för att definiera dos och utvärdera säkerhet och effekt.

Lipofil Fettlöslig, styr cellens upptag av små molekyler.

MAA Ansökan om marknadsgodkännande.

Melflufen En vardaglig beteckning för Melfalan flufenamid, först i en ny klass av peptidlänkade läkemedel som riktas mot aminopeptidaser och frisätter alkylerande cellgifter inne i tumörceller.

Melfalan flufenamid Den första substansen i en ny klass av peptidlänkade läkemedel som riktas mot aminopeptidaser och frisätter alkylerande cellgifter inne i tumörceller.

MM Multipelt myelom, en sällsynt blodcancer som bildas i plasmaceller. Carcinogena plasmaceller ackumuleras i benmärgen och tränger ut friska blodkroppar.

Monoklonala antikroppar Laboratorieframställda molekyler konstruerade för att fungera som antikroppar som kan återställa, förstärka eller efterlikna immunsystemets attack mot cancerceller.

MR Minimalt tumörsvar. Tumören har minskat med 25–50%.

Multipelt myelom En ovanlig och malign cancersjukdom.

Multirefraktär Behandling är resistent mot flera olika läkemedel.

NDA Ansökan om marknadsgodkännande för nytt läkemedel.

OPD5 Den andra läkemedelskandidat som utvecklats ur bolagets PDC-plattform.

ORR Tumörsvarsfrekvens (ORR) mäter antalet multipelt myelompatienter med en tumör som minskat med minst 50%.

OS Generell överlevnad, mäter hur länge en patient lever från påbörjad behandling.

Payload Mycket aktiva molekyler som är för giftiga för att administreras vid terapeutiska doser utan att vara målstyrda.

PD Progressiv sjukdom. Definieras när tumörens vikt ökat med minst 25%.

PDC Peptidlänkat läkemedel.

Peptid Molekyl som består av en kedja av aminosyror.

Peptidaser Enzym som bryter ner peptider.

PFS Progressionsfri överlevnad (PFS) mäter perioden hos patienten från påbörjad behandling till dess tumörtillväxten ökat med minst 25%.

PI Proteasomhämmare, används vid multipelt myelombehandling.

Pivotal studie Registreringsgrundande studie.

PK Farmakokinetik, dvs hur läkemedlet distribueras och metaboliseras i kroppen.

PR Partiellt tumörsvar. Tumören har minskat med 50–90%.

Prekliniska studier Studier utförda i modellsystem, dvs. inte på människor.

Progressionsfri Ingen tumörtillväxt.

Proteasomhämmare Läkemedel som används vid behandling av multipelt myelom.

Quad och pentarefraktära En patient vars tumör utvecklat resistens mot fyra eller fem olika behandlingar.

Randomiserad klinisk studie Studie där patienter slumpvis fördelas till olika behandlingsgrupper.

Refraktär Resistent mot behandling.

Registreringsgrundande studier Studier som utgör underlag för registrering av ett nytt läkemedel.

Relapserande Återfall av ex. tumör.

Resistensutveckling Tumör som svarar sämre eller inte alls på behandling.

RRMM Relapserande refraktärt multipelt myelom.

RRMM i sen fas Relapserande refraktärt multipelt myelom i sen fas.

SD Stabil sjukdom där tumören varken okat eller minskat med 25%.

Särläkemedel Ett läkemedel som används för att behandla sällsynta sjukdomar.

Tumörsvarsfrekvens Procentuell andel av patienter vars tumörer svarar på behandling.

VGPR Mycket bra partiellt tumörsvar.