Vi skapar klinisk nytta för patienter

År 2022 var en milstolpe för Oncopeptides. Vi fick ett fullt marknadsgodkännande för Pepaxti i Europa. Det ger oss möjlighet att ingjuta hopp för patienter med multipelt myelom som trots introduktionen av nya terapier behöver ett tillgängligt behandlingsalternativ som erbjuder robust effekt, minskar behandlingsbördan och ger bibehållen livskvalitet.

OCEAN – bekräftande fas 3-studie

År 2022 startade med publiceringen av data från den bekräftande fas 3-studien OCEAN i The Lancet Haematology. Studien var en randomiserad, direkt jämförande studie som utvärderade effekten och säkerheten av melflufen och dexametason jämfört med pomalidomid och dexametason i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom. Melflufen nådde det primära målet att visa förbättrad progressionsfri överlevnad i ”Intention to Treat” populationen (ITT).

Ocean-studien visade numeriskt kortare total överlevnad för Melflufen. Vi analyserade ytterligare studier för att förstå de komplexa resultaten och delade resultaten med de regulatoriska myndigheterna. Data visade ett sant heterogent överlevnadsresultat. Unga transplanterade patienter i jämförelsegruppens behandlingsarm hade en mycket större klinisk nytta än de i melflufenarmen. Äldre, icke transplanterade patienter hade en större klinisk nytta i melflufenarmen. Den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, som hade en pågående granskning av ansökan om marknadsföringstillstånd för Pepaxti baserat på HORIZON-studien, beslutade att inkludera OCEAN som en bekräftande studie.

Fullt marknadsgodkännande i Europa

I slutet av det andra kvartalet 2022 lämnade den europeiska  läkemedelsmyndighetens kommitté för humanläkemedel, CHMP, en enhällig rekommendation till Europakommissionen, att bevilja Pepaxti ett fullt marknadsgodkännande i EU utan några specifika åtaganden efter godkännandet. EMA betonade att Pepaxti har en positiv risk-nyttaprofil i patienter med trippelklassrefraktärt multipelt myelom, samt slog fast att inga säkerhetssignaler identifierats. Detta var mycket goda nyheter för patienter, aktieägare och medarbetare. Strax efter det positiva utlåtandet från CHMP, lyckades Oncopeptides framgångsrikt genomföra en riktad nyemission om 435,6 MSEK till marknadsvärde. Det fulla marknadsgodkännandet i EU markerade en vändning och satte scenen för en ny och spännande fas som kommersiellt biotechföretag. Vi tar oss nu an en europeisk marknad med potentiella årliga intäkter för Pepaxti om ca. 1,5–2,0 miljarder SEK. Detta baseras på en sk. typ-2 variationsindikation inom EU, som kan möjliggöra behandling i en tidigare behandlingslinje. Under hösten fick vi också ett marknadsgodkännande i Storbritannien.

Kommersialiseringen av Pepaxti inledd

Pepaxti erhöll marknadsgodkännande den 18 augusti och i mitten på oktober blev Tyskland det första landet i Europa som lanserade läkemedlet. Pepaxti har blivit väl mottaget av de läkare som vi träffat. Vi har lyckats rekrytera ett patientfokuserat team som är beslutna att bidra med ny vetenskap som kan göra nytta för patienterna. Vårt team har ett starkt nätverk av opinionsledare och specialister inom multipelt myelom, samt gedigna vetenskapliga kunskaper och affärsmannaskap.

Inom multipelt myelom finns det ett tydligt medicinskt behov som i nuläget inte tillgodoses av nuvarande dyra, behandlingskrävande produkter som framförallt är lämpliga för yngre patienter. Pepaxti representerar en verklig innovation inom läkemedelsdesign och är det första peptidlänkande läkemedlet med ett alkylerande cytostatika. Det erbjuder ett nytt kliniskt behandlingsalternativ och en möjlighet för patienter som behöver få en terapi som inte försämrar livskvaliteten.

LIGHTHOUSE-studien stödjer kliniska nyttan

I oktober presenterade vi intressanta data från fas 3-studien LIGHTHOUSE, en randomiserad kombinationsstudie med daratumumab, som ytterligare stödjer den kliniska nyttan med melflufen i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom, samt i myelompatienter som inte transplanterats, eller som genomgått en lyckad stamcellstransplantation. Detta ligger i linje med det aktuella marknadsgodkännandet i Europa.

Under hösten arrangerade den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, en publik hearing med ”Oncologic Drugs Advisory Committee”, ODAC, för att diskutera risk-nyttaprofilen för Pepaxto inom den nuvarande indikationen i USA. Vi för en dialog med FDA angående de regulatoriska utmaningarna i USA, men inga formella beslut har fattats.

Tidiga forskningsportföljen utvecklas

Vi har fortsatt att utveckla nya läkemedelskandidater baserat på våra patenterade teknologiplattformar och har stärkt vår prekliniska portfölj. Ett av de mest spännande projekten är SPiKE, en NK-cellstimulerande immunterapi, som är först i sin läkemedelsklass. Den har en mycket bra aktivering av immunceller. Projektet har uppmärksammats av Vinnova som ett av de mest innovativa projekten alla kategorier. ”NK-Engage” projektet leds av Oncopeptides och drivs av ett forskningskonsortium med världsledande expertis inom NK-cellstimulering. De första prekliniska data presenterades på det amerikanska hematologmötet ASH i december.

Sedan jag tillträde min roll som vd har jag imponerats av det drivna och erfarna team som vi har och de möjligheter som vi skapar med Pepaxti. Vi har satt tydliga mål framåt för bolaget som är i linje med vårt värdeskapande. Vi slutför uppbyggnaden av vårt team i Tyskland för att säkerställa att läkare förstår fördelarna med produkten och förskriver Pepaxti. Bredda vår europeiska täckning för att skapa tillgång till produkten över hela Europa. Vi vill vidareutveckla vår pipeline med våra plattformar inom PDC och SPiKE och säkerställa att vi har en god finansiell disciplin för att maximera våra investeringar. Jag är mycket förväntansfull inför framtiden och att arbeta med en verksamhet som levererar värde både för patienterna och våra aktieägare.

Stockholm, April 18, 2023
Monica Shaw, vd