Forskningen visar vägen

Jag minns det som om det var igår. Det var den 26 februari 2021, och vi väntade på ett godkännande av melflufen i USA, tjugo år efter att molekylen upptäckts. För ett litet svenskt biotechbolag är det en oerhörd prestation att ta en produkt hela vägen från tidig upptäckt till kommersialisering i USA. När vi äntligen fick beskedet om godkännande var det runt midnatt i Sverige och uppståndelsen blev enorm.

Kommersialiseringen av Pepaxto inleddes i mitten av mars, strax efter godkännandet. Pepaxto blev tidigt inkluderat i de nationella kliniska riktlinjerna, vilket ökade tillgängligheten för patienterna. Var och varannan dag fick vi återkoppling från läkare över hela USA om att Pepaxto gjorde skillnad för patienter. Det gjorde mig oerhört stolt. Vi var på väg att förverkliga vår vision, att ingjuta hopp hos patienter genom vår forskning.

Försäljningen tog snabbt fart och hela organisationen var entusiastisk. Vi var verkligen redo för en framgångsrik lansering. Förväntningarna på resultaten från OCEANstudien var höga, vi presenterade data med stor övertygelse trots att resultaten var komplexa. Vi delade data och inledde diskussioner med FDA. Under sommaren kom några bakslag i dialogen med FDA, som slutligen ledde till ett frivilligt tillbakadragande av Pepaxto i oktober. Detta innebar att vi tvingades att fatta många svåra beslut, stänga affärsverksamheter, skära ned organisationen och åter fokusera på forskning och utveckling.

När jag tittar i backspegeln konstaterar jag att 2021 varit ett mycket utmanande år för Oncopeptides och för våra aktieägare. Under hela min karriär har jag aldrig upplevt något liknande. Det har varit som en ständig berg- och dalbana, med uppförsbackar, utförsbackar, och U-svängar.

I april 2021 lämnade vi in ansökan om marknadsgodkännande för melflufen i EU till den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA.

KOMPLEXA STUDIERESULTAT

I april 2021 avslutade vi fas 3-studien OCEAN, som ingick i det villkorade godkännandet i USA. Vi analyserade OCEAN-data i en liten kärntrupp som spenderade timmar, dagar och veckor tillsammans för att få en bra förståelse för resultaten. När vi rapporterade resultaten i maj hade vi ett starkt förtroende för våra data även om vi insåg att de var komplexa och skulle ta tid att tolka fullt ut.

FRIVILLIGT TILLBAKADRAGANDE

OCEAN-studien nådde det primära målet superior progressionsfri överlevnad (PFS) och visade en bättre tumörsvarsfrekvens (ORR) i patienter som var resistenta mot lenalidomid och genomgått 2-4 tidigare behandlingslinjer, men hasardkvoten för totalöverlevnad (OS) i den så kallade ITT-populationen var 1.104 till förmån för pomalidomid. Vi påpekade att den negativa överlevnadstrenden i ITT-populationen framförallt berodde på andra faktorer än melflufen, begärde FDA ett stopp för all rekrytering av patienter till det kliniska utvecklingsprogrammet och utfärdade en säkerhetsvarning på grund av en ökad risk för skada. FDA meddelade att de övervägde att anordna ett offentligt rådgivande möte med experter på cancerläkemedel för att diskutera patientsäkerhet och den fortsatta marknadsföringen av Pepaxto. Efter en intensifierad dialog med FDA under hösten blev det uppenbart att FDA inte ansåg att OCEAN uppfyllde kriterierna för en bekräftande studie. Det gav oss inget annat val än att dra tillbaka produkten från marknaden.

ÄNDRAT FOKUS FÖR BOLAGET

Som en följd av tillbakadragandet beslutade vi att återinrikta bolaget på forskning och utveckling; fortsätta att stödja EMA-ansökan om ett godkännande för försäljning av melflufen i Europa, avbryta delar av det kliniska utvecklingsprogrammet med melflufen samt fokusera på att utveckla nästa generations läkemedelskandidater från PDC-plattformen. Kort efter tillbakadragandet stängde vi affärsverksamheten i USA och EU samt skar ned den Sverigebaserade organisationen. Vi fattade ett beslut att minska personalstyrkan globalt från 330 heltidstjänster till cirka 50. Det har varit en mycket utmanande uppgift och jag är verkligen imponerad av alla medarbetare som fortsatte att bidra under hela processen trots att många av dem visste att de kanske skulle förlora jobbet. Dessa åtgärder bidrog till en kassa om 362 MSEK vid årets slut. Givet att verksamhetens omstrukturering fortlöper enligt plan, kommer koncernen ha nödvändig likviditet för en fortsatt drift av verksamheten under minst de kommande tolv månaderna.

VETENSKAPEN KOMMER ATT SEGRA

Trots att beslutet att dra tillbaka Pepaxto från den amerikanska marknaden var frivilligt har vi aldrig slutat att tro på våra data. För oss handlar det om vetenskap. Vi har fortsatt att granska och analysera data från OCEAN och andra relevanta studier. Vår samlade bedömning övertygade oss att ompröva vårt tidigare beslut från den 22 oktober och återkalla begäran om tillbakadragande av Pepaxto i USA.

Oncopeptides har upphört med marknadsföringen av Pepaxto i USA och har i nuläget inga intentioner att marknadsföra produkten i USA. Oncopeptides har inlett en diskussion med FDA för att gå igenom nya data. Det är för närvarande för tidigt att uttala sig om, när och hur patienter i USA skulle kunna få tillgång till Pepaxto igen. Vi tror att melflufen kan bli ett viktigt behandlingsalternativ för patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom (RRMM), och att dessa omfattande data vi samlat ytterligare stödjer den europeiska läkemedelsmyndighetens pågående granskning av melflufen.

OCEAN-DATA PUBLICERADE

Vid den vetenskapliga kongressen International Myeloma Working Group i Wien den 11 september presenterade dr Fredrik Schjesvold från Oslo Myeloma Center fullständiga data från OCEAN-studien. Data från fördefinierade undergrupper visade att den främsta fördelen för melflufen avseende progressionsfri överlevnad drevs av patienter som inte genomgått en autolog stamcellstransplantation och att den potentiella risken för skada i ITT-populationen för Pepaxto kunde härledas till patienter med tidigare stamcellstransplantation.

I januari 2022, uppnådde vi en viktig milstolpe när resultaten från OCEAN-studien publicerades i Lancet Haematology. Att få våra data godkända för publicering i en så välrenommerad tidskrift bekräftar värdet av våra data. Författarna till publikationen anser att överlevnadsresultaten drivs av en ovanligt stor heterogenitet i de fördefinierade undergrupperna. Såväl ålder som kön och en tidigare autolog stamcellstransplantation påvisade signifikanta skillnader i undergrupperna.

PÅ VÄG IN I 2022

Även om 2021 tog en oväntad vändning som ingen av oss kunde förutse, är jag övertygad om att 2022 kommer att bli ett spännande och utmanande år för Oncopeptides. Vi vet inte vad återkallelsen av tillbakadragandet av Pepaxto i USA kommer att leda till men vi är övertygade att vi kan lyckas som bolag genom att utnyttja vår forskning och data och fortsätta att göra innovativa läkemedel tillgängliga för patienter.

Vi fortsätter dialogen med EMA och ser fram emot den vetenskapliga kommittén CHMP:s utlåtande kring halvårsskiftet. För närvarande behandlas cirka 70 patienter i EU med melflufen genom Early Access-programmet vilket visar på det medicinska behov som finns hos patienter med RRMM. Under 2022 kommer vi också att vidareutveckla portföljen med läkemedelskandidater från vår patenterade PDC-plattform.

År 2021 var verkligen ett utmanande år, men det är med förnyad energi och självförtroende som vi nu går vidare in i 2022. Jag vill tacka alla medarbetare för ert engagemang och insatser under det här tuffa året och alla våra aktieägare för er fortsatta tro på Oncopeptides. Det som är bra för patienter, kommer också att vara bra för Oncopeptides.

Stockholm, 13 april, 2022

Jakob Lindberg, vd