Teknologi plattform - En unik plattform

Vi utforskar innovativa läkemedelskandidater och behandlingar för svårbehandlade hematologiska sjukdomar. Vår patenterade plattform av peptidlänkade läkemedel, PDC, gör det möjligt att bygga en kraftfull och flexibel portfölj av läkemedelskandidater.

Med hjälp av PDC-plattformen kan vi koncentrera giftiga ämnen i cancerceller genom att utnyttja skillnader mellan cancerceller och friska celler. Vi kan leverera fler och olika typer av cellgifter till cancercellerna samtidigt som vi skyddar friska celler. Med detta uppnår vi något som kallas högt ”signal-brusförhållande”. Vi skickar in mer signal – giftiga ämnen – i cellerna för att skada eller döda cancerceller, samtidigt som vi minimerar brus – skada – på friska celler.

Melflufen – dem första produkten från PDC-plattformen

Melflufen är det första cancerläkemedlet av peptidlänkade läkemedel, PDC, som riktas mot aminopeptidaser och snabbt frisätter alkylerande cellgifter inne i cancerceller. Aminopeptidaser är en grupp enzymer som är överuttryckta i cancerceller, inklusive multipelt myelomceller.

Melflufens bindning till aminopeptidaser resulterar i en snabb frisättning av mycket aktiva cellgifter som skadar DNA och dödar cancercellerna.

OPD5 och OPDC3 – nästa generations PDC-Läkemedel

OPD5 är den andra läkemedelskandidaten som utvecklats ur PDC-plattformen. Det är en analog till melflufen med nästan identiska kemiska egenskaper. Vi förväntar oss en liknande klinisk profil och därmed också en tydlig klinisk utvecklingsväg.

OPD5 var initialt tänkt som en myeloablativ behandling inför autolog stamcellstransplantation hos patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom. En klinisk studie inleddes under andra kvartalet 2021. Kort därefter krävde dock FDA att vi skulle stoppa rekryteringen av patienter, på grund av överlevnadsdata avseende melflufen i den s.k. ITT populationen, med en hasardkvot om 1.104 till förmån för pomalidomid. Vi har avslutat OPD5-studien och kommer att ta ställning till hur vi går vidare efter samråd med FDA.

OPDC3 är den mest avancerade substansen som utvecklats ur PDC-plattformen. Den representerar en ny generation av peptidlänkade läkemedel och är den tredje kandidaten från plattformen.  OPDC3 har just avslutat toxikologiska studier och bygger på de kliniska erfarenheterna med melflufen, kunskaper som gjort det möjligt att utveckla en substans som i preklinisk miljö är mycket potent och selektivt riktar sig mot cancerceller av olika hematologiska ursprung.

Precis som melflufen är OPDC3 byggt på en peptidstruktur och består av en bärare och en stridsspets som riktar sig mot cancerceller. Med OPDC3 har vi lyckats utforma en mer selektiv substans där endast en begränsad toxicitet lämnar cancercellen efter enzymatisk hydrolys. Vi har observerat en snabb anrikning av den alkylerande stridsspetsen i cancerceller och vi förväntar oss att OPDC3 kommer att visa liten toxicitet för normala celler som delar sig långsamt i frisk vävnad. Hypotesen är att OPDC3:s unika egenskaper kan leda till ett potentiellt effektivt och vältolererat behandlingsalternativ, vilket vi avser att utvärdera vidare i kliniska studier.