Multipelt myelom

Multipelt myelom är en obotlig cancer som kännetecknas av en tillväxt av plasmaceller i benmärgen. Sjukdomen är förknippad med hög sjuklighet och dödlighet, och drabbar framförallt äldre patienter. Det finns ett stort behov av fler tillgängliga terapier.

Multipelt myelom är en obotlig, malign, plasmacellssjukdom som kännetecknas av tillväxt av plasmaceller i benmärgen, samt en överproduktion av immunglobulin. Sjukdomen drabbar framförallt äldre patienter med en medianålder för insjuknande på 72 år. Patienterna har ofta många andra sjukdomar och får till följd av det flera olika läkemedel samtidigt.

De flesta patienter med multipelt myelom har symtom som försämrar livskvaliteten, inklusive bensmärta, trötthet, anemi och infektioner. Patienter kan ha symtomfria perioder, men sjukdomen kommer alltid tillbaka och blir resistent mot alla tillgängliga behandlingsalternativ på grund av nya mutationer i cancercellerna.

Bild som visar hur multipelt myelom påverkar benmärgen

Förekomst av multipelt myelom

Multipelt myelom är den näst vanligaste hematologiska sjukdomen och står för ca 1–2 procent av alla nya cancerfall, med en global incidens om 1,7 per 100 000 och en förekomst om 2,1-3,4 per 100 000 i Frankrike, Tyskland, Italien, Spanien och Storbritannien. Uppskattningsvis 40 000 patienter diagnosticerades med multipelt myelom i EU 2020, med ca 23 500 dödsfall orsakade av sjukdomen. Multipelt myelom är vanligare hos män än hos kvinnor.

Stort medicinskt behov

Introduktionen av nya läkemedel under det senaste decenniet har förbättrat behandlingsresultaten. Men multipelt myelom blir till sist dödlig, med en femårsöverlevnad omkring 50 procent (SEER.cancer.gov 2019).

Patienter som får återfall kan svara på efterföljande behandlingar, men varaktigheten av responsen minskar för varje återfall tills resistens har utvecklats.

Behandling av relapserande refraktärt multipelt myelom (RRMM) är utmanande eftersom patienter har fortsatta symtom, komplikationer och minskad livskvalitet. Patienter får en behandling fram till nästa återfall, eller utveckling av oacceptabel toxicitet och går därefter vidare till nästa behandling.

Behandling av multipelt myelom

Målet med behandlingen är framför allt att kontrollera sjukdomsutvecklingen och förlänga överlevnaden. De största läkemedelsklasserna inkluderar steroider, alkylerare, proteasomhämmare, immunmodulerande läkemedel och monoklonala antikroppar. Nyligen har tre nya klasser blivit godkända för behandlingen av trippelklassrefraktära patienter: receptorspecifikt inriktade antikroppar, selektiv hämmare av proteinet XP01 och anti-BCMA CAR-T cellterapier.

Trippelklassrefraktära patienter har en sjukdom som är resistent mot immunmodulerade läkemedel, proteasomhämmare och monoklonala antikroppar riktade mot CD38. Patienterna har ofta exponerats för alla stora läkemedelsklasser. Patienterna har en dålig prognos med en förväntad överlevnad på bara några få månader.

Inga av de nyligen godkända behandlingarna har erbjudit någon bot. Till sist återfaller patienter och behandlingsalternativen uttöms. Det finns ett fortsatt stort medicinskt behov, i synnerhet i äldre patienter som behöver fler tillgängliga behandlingsalternativ.