AL-amyloidos

AL-amyloidos är en sällsynt sjukdom som förekommer hos 30 000 till 45 000 patienter i USA och Europa. Patienterna har en plasmacellsjukdom som består av en heterogen samling sjukdomar med proteinlagring i ett eller flera organ. Den genomsnittliga överlevnadstiden är 3,5 år.

Heterogena sjukdomar med proteininlagring

Amyloidos är ett begrepp som används för att beskriva en mycket heterogen samling sjukdomar som involverar någon form av proteininlagring i ett eller flera organ. Patienter med lätta immunglobulinkedjor har en klonal plasmacellsjukdom, vanligtvis en monoklonal gammopati av okänd betydelse, MGUS, eller mer sällan myelom.

Begränsade behandlingsalternativ

AL-amyloidos är en sällsynt sjukdom som förekommer hos cirka 30 000 till 45 000 patienter i USA och Europa. Nuvarande behandlingsalternativ är begränsade och den genomsnittliga överlevnaden är 3,5 år.

Läkemedelskandidat

Melflufen (melfalan flufenamid) är en ny peptidlänkad läkemedelskandidat som riktas mot aminopeptidaser och frisätter alkylerande cellgifter inne i tumörceller.

Läs mer

Verkningsmekanism

Melflufen (melfalan flufenamid) är en läkemedelskandidat som är först i en ny klass av peptidlänkade läkemedel som riktas mot aminopeptidaser och snabbt frisätter alkylerande cellgifter inne i tumörceller.

Läs mer